ABD'de Onay Verilen Alzheimer İlacı Neden Tartışmalı?

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), neredeyse 20 yıl sonra ilk kez Alzheimer tedavisi için bir ilaca onay verdi. Ancak FDA, bağımsız kurulun, tedavinin hastalığı yavaşlatmada katkı sağlamadığı uyarılarını dikkate almadı. VOA Türkçe, kurulun üyelerinden Doktor Caleb Alexander ile konuştu

Bill McKay Michigan’da Corona virüsü aşıları üzerine çalışan bir laboratuvarın koordinatörüyken, geçen yıl Alzheimer teşhisi ile sarsıldı. McKay, Alzheimer’ın, bunamanın başlangıç evresinde. Ağır engelli olmadığını, gelişigüzel hafıza ve hatırlama sorunları yaşadığını söylüyor.

Amerika’da onaylanan Alzheimer ilacı Aduhelm, sadece McCay için değil eşi için de umut oldu. Zira 69 yaşındaki Amerikalı, bu tedavi için onay almış hastalardan biri. Jill McKay, bu tedavi ile eşinin zihinsel fonksiyonlarının gelişmesini ve daha normal hareket etmesini umuyor.

Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) 18 yıl sonra ilk kez Alzheimer tedavisi için yeni bir ilaca onay verdi. FDA, Biogen firmasının geliştirdiği ilacın, hastalığın beyinde birikimine neden olduğu protein plaklarını azaltma kabiliyetinin, bunamayı yavaşlatmaya yardımcı olmasının beklendiğini açıkladı.

İlaç, Alzheimer olan kişilerin beyinlerinde biriken amiloid adı verilen proteini hedefliyor. Varsayım, bu anormal protein amiloidin seviyelerini azaltarak, ilacın sonuçta Alzheimer hastalığı ile ilişkili bilişsel semptomları iyileştirebileceği yönünde.

Johns Hopkins Üniversitesi Halk Sağlığı Yüksekokulu’ndan Doktor Caleb Alexander, ilacın onaylanma sürecinde karşı oy kullanan FDA danışmanlarından biri.

Caleb, neden ilacın onaylanmaması yönünde oy kullandığını, “Bence kurul bu alanda ilaç geliştirme ihtiyacının karşılanmamış olmasının büyük çaresizliğini ve sorunun büyüklüğünü hissetti. Ancak kurul ilacın güvenliğini ve etkinliğini destekleyecek bilimsel kanıtların muğlak olduğunu da düşündü. Net bir kanıt yoktu. Kurula oldukça basit bir soru soruldu: ‘İlacın güvenli ve etkili olduğu yönünde ikna edici kanıt var mı?’ Bilim Kurulu da kanıtların ortada olmadığı konusunda genel bir görüş birliğine vardı” sözleriyle açıklıyor.

Alzheimer beynin hafıza, mantık yürütme, iletişim ve temel günlük işlerle bağlantılı kısımlarını kademeli olarak etkiliyor ve son aşamada da hastalar yutkunma yeteneğini yitiriyor. ABD’de yaklaşık 6 milyon, dünya genelinde de 44 milyon civarında Alzheimer hastası bulunuyor.

FDA’e göre bu ilaç hastalığın altında yatan nedenleri tedavi etmesi muhtemel olan tek ilaç. Dünyanın dört bir yanındaki Alzheimer hastaları ve aileleri için de tek umut.

İlaçla ilgili yürütülen geniş kapsamlı iki deney mevcut. Bu deneylerden biri, ilacın yarar sağladığını açıkladı, diğeri ise bir yararı olmadığını. Peki FDA niye yine de bu ilaca onay verdi?

Dr. Caleb Alexander, “Alzheimer hastalığı için onaylanan yeni bir ürün olmayalı uzun zaman geçti. Sanırım 20 yıla yakın bir süre. Alzheimer, Amerika ve dünyada milyonlarca birey için yaygın ve yıkıcı bir hastalık ve bakımlarından sorumlu olanlar da büyük bir yük ile karşı karşıya. Bu yüzden nihayetinde, karşılanmayan ihtiyacın ve talebin büyüklüğünün, halkın yeni tedavilere duyduğu açlığın, bu ilacın bitiş çizgisini görmesini sağladığını düşünüyorum” yorumunu yapıyor.

FDA, hızlandırılmış onay adı verilen koşullara göre, ilaç üreticisi şirketten, ilacın hastalara yararlarını doğrulamak için yeni araştırma yürütmesini istiyor. Araştırmanın ilacın etkinliği konusunda negatif sonuç vermesi halinde FDA ilacı piyasadan çekebilecek. Ancak FDA bunu çok nadiren yapıyor.

Doktor Alexander ise onay sürecinin yavaş olmasıyla eleştirilen dairenin aceleci davranarak standartları düşürmesinden endişe ediyor ve “Sanırım hepimiz hızlı onay için çabalamamız gerektiği konusunda aynı görüşteyiz. Ancak esas soru, bir ilaç onaylanırken, güvenliği ve etkinliği konusunda sahip olduğumuz bilgi miktarını, standartları ne kadar düşürmemiz gerektiği. Bence Avrupa Birliği ve diğer ülkeler de bu soruya yanıt bulmak zorunda. Bu bazı açılardan sürekli sorulacak bir soru, sonuçta ekonomiyi de etkileyecek. Çünkü emin olun, bu ürünün üreticisi yakında diğer ülkelerde ilaç için onay arayışına girecek” ifadelerini kullanıyor.

Üretici firma Biogen da ilaçla ilgili tartışmalara yanıt verdi ve çalışmaların sona ermediğini açıkladı.

Firmanın AR-GE Başkanı Al Sandrock, “İlacın etkinliğini teyit etmek için doğrulayıcı Faz 4 denemesini yapmaya kararlıyız. Klinik etkinlik konusunda ikna olmayanlar var ve dile getirilen şüpheleri çözmek için bu doğrulayıcı deneyleri yürüttüğümüz için çok memnunuz" dedi.

Tüm bu tartışmalara rağmen dünyanın dört bir yanındaki Alzheimer derneklerinden gelen açıklama, bu kadar yıldan sonra bir ilacın onaylanmasının zafer olduğu yönünde.

Alzheimer Derneği’nin baş bilim yetkilisi Maria Carrillo da “Nihayetinde önemli olan Alzheimer'lı hastaların bugün bu tedaviye erişebilecek olmaları. Böylece başka bir deney için üç ila beş yıl daha beklemek zorunda kalmayacaklar. Zira beklerken, tedavi şartlarını karşılayamayabilir hale gelebilirler ve hafızalarına erişemeyebilirlerdi” diyerek FDA’in onayını savundu.

Biogen Adulhelm ilacının bir yıllık tedavi bedelinin 56 bin dolar olduğunu açıkladı. İlaç, her dört haftada bir infüzyon yoluyla hastalara verilecek.

Dilge Timoçin